#FDA批准

首个治疗免疫球蛋白G4的药物获FDA批准上市 日前安进公司宣布，美国FDA已批准抗CD19抗体Uplizna扩展适应症，用于治疗免疫球蛋白G4相关疾病（IgG4-RD）成人患者。 临床试验数据显示，在52周安慰剂对照期内，与安慰剂相比，Uplizna使IgG4-RD复发风险降低87%（HR=0.13，p<0.001）。接受Uplizna治疗的患者中，10.3%（68例中7例）出现复发，而安慰剂

今日，诺华宣布，美国FDA已加速批准Vanrafia（atrasentan）上市，用于降低具有快速疾病进展风险的原发性免疫球蛋白A肾病成人患者的蛋白尿水平。 Vanrafia是一种高效且选择性强的内皮素A受体拮抗剂，每日一次口服使用，可作为支持治疗的一部分，与肾素-血管紧张素系统抑制剂联用，亦可联合钠-葡萄糖共转运蛋白2抑制剂使用。 Vanrafia是首款获批用于降低IgAN患者蛋白尿水平的E

只需三个月一针，显著降低患者死亡率 日前，美国FDA批准Alnylam公司的siRNA疗法Amvuttra（vutrisiran）扩展适应症，治疗ATTR-CM成人患者。Vutrisiran是一款皮下给药的siRNA疗法，基于Alnylam的增强稳定化学（ESC）-GalNAc偶联递送平台设计，增加了效力和代谢稳定性。 在3期临床试验中，它将患者的全因死亡率和复发性心血管事件的风险降低了28%

日前，RS Pharmaceuticals宣布，美国FDA已批准neffy（1 mg肾上腺素鼻喷剂）上市，用于治疗4岁及以上、体重15至30公斤的儿童患者的I型过敏反应，包括可能致命的过敏性休克。 这一批准代表了过去35年来针对该患者群体肾上腺素给药方式的首次重大创新。 为受到严重过敏反应困扰的患者和其家庭提供了一种没有针头，不需注射的治疗选择。

FDA批准治疗黄斑毛细血管扩张症首个疗法 今日，Neurotech Pharmaceuticals宣布，美国FDA已批准Encelto（revakinagene taroretcel）上市，用于治疗2型黄斑毛细血管扩张症（MacTel）。

今日，百济神州宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准百泽安®（替雷利珠单抗）联合含铂化疗用于肿瘤表达PD-L1（≥1）的不可切除或转移性食管鳞状细胞癌成人患者一线治疗。

美国FDA批准“中风”药物上市，近30年来首款 今日，罗氏旗下基因泰克宣布，美国 FDA已批准血栓溶解剂TNKase（tenecteplase）上市，用于治疗成人急性缺血性中风。 TNKase是FDA近30年来批准的首款中风药物。 TNKase通过一次五秒的静脉推注给药，与同为罗氏开发的标准治疗Activase（先进行静脉推注，再进行60分钟输注）相比，这种给药方式更快速和便捷。

首款突破性疫苗获FDA批准 今日，BavarianNordic宣布，美国FDA批准Vimkunya（基孔肯雅热重组疫苗）注射剂。 根据新闻稿，这是获美国FDA批准的首个适用于12岁及以上人群、采用病毒样颗粒技术的单剂量基孔肯雅热疫苗。值得一提的是，该疫苗近期还获得了欧洲药品管理局人用药品委员会推荐获批上市。

日前，美国FDA宣布，批准辉瑞公司旗下Seagen开发的抗体偶联药物Adcetris（brentuximab vedotin）与来那度胺（lenalidomide）和rituximab联用，治疗经过两线或以上全身治疗且不适合接受自体造血干细胞移植或CAR-T细胞治疗的复发或难治性大B细胞淋巴瘤成人患者。

今日，罗氏旗下基因泰克公司宣布，美国FDA已批准Evrysdi（risdiplam）片剂的新药申请，用于治疗脊髓性肌萎缩症患者。 新闻稿指出，Evrysdi是首款改变SMA疾病进程的非侵入性治疗药物。Evrysdi（5 mg）片剂既可整片吞服，也可溶解于水中服用。 这是首款治疗脊髓性肌萎缩症的片剂药物，其便捷的用药方式给脊髓性肌萎缩症患者和护理者提供更多自由和独立性。

今日，SpringWorks Therapeutics公司宣布，美国FDA已批准MEK抑制剂Gomekli（mirdametinib）上市，用于治疗年龄不低于2岁的1型神经纤维瘤病相关丛状神经纤维瘤（NF1-PN）成人和儿童患者。

两小时内缓解偏头痛 1月31日，Axsome Therapeutics公司宣布，美国FDA已批准Symbravo（美洛昔康和利扎曲普坦）上市，用于急性治疗伴或不伴先兆的偏头痛成人患者。 Symbravo采用了一种创新的多机制治疗策略，靶向偏头痛发作的多个潜在通路。 它可快速缓解偏头痛并帮助患者恢复正常功能，在部分患者中，单剂给药后疗效可持续24至48小时。

今日，阿斯利康公司宣布，其布鲁顿氏酪氨酸激酶（BTK）抑制剂Calquence（acalabrutinib）已获得美国FDA批准，与苯达莫司汀和利妥昔单抗联用，用于治疗不适合自体造血干细胞移植的初治成人套细胞淋巴瘤（MCL）患者。新闻稿指出，这是美国FDA批准一线治疗MCL的首款BTK抑制剂。

今日，安进宣布，美国FDA已批准其KRAS G12C抑制剂Lumakras（sotorasib）与EGFR抑制剂Vectibix（panitumumab）联合，用于治疗经FDA批准检测确认携带KRAS G12C突变的转移性结直肠癌（mCRC）成人患者，这些患者曾接受过基于氟嘧啶类、奥沙利铂和伊立替康的化疗。 关键试验结果显示，接受Lumakras与Vectibix联合疗法的mCRC患者，其无进展生

今日，美国FDA宣布批准由阿斯利康与第一三共联合开发的抗体偶联药物（ADC）Datroway（datopotamab deruxtecan或Dato-DXd）上市，用于治疗无法切除或转移性激素受体（HR）阳性、HER2阴性的成年乳腺癌患者，这些患者曾接受过内分泌疗法和化疗。 3期试验结果显示，Datroway相较于化疗，可将患者的疾病进展或死亡风险降低37%。