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只需三个月一针，显著降低患者死亡率日前，美国FDA批准Alnylam公司的siRNA疗法Amvuttra（vutrisiran）扩展适应症，治疗ATTR-CM成人患者。Vutrisiran是一款皮下给药的siRNA疗法，基于Alnylam的增强稳定化学（ESC）-GalNAc偶联递送平台设计，增加了效力和代谢稳定性。在3期临床试验中，它将患者的全因死亡率和复发性心血管事件的风险降低了28%（HR=0.72，95% CI：0.56-0.93，P=0.01）。新闻稿指出，vutrisiran是可同时治疗ATTR淀粉样变性患者的多发性神经病（polyneuropathy）和心肌病的首款FDA批准疗法。