#基因治疗

4周前

2025年7月18日，FDA发布公告称：鉴于3例可能与相关产品有关的死亡事件，已对Sarepta Therapeutics针对肢带型肌营养不良症（LGMD）的在研基因治疗临床试验实施临床暂停；同时撤销Sarepta的AAVrh74平台技术认定； FDA领导层与Sarepta会面，要求其今日自愿停止Elevidys的所有发货，但该公司拒绝执行。将继续追踪调查该公司基因疗法“致人死亡在内的严重不良后果”事件，并评估是否需要采取进一步的监管措施。

#基因治疗 #Sarepta Therapeutics #FDA #临床暂停 #Elevidys

4个月前

只需三个月一针，显著降低患者死亡率日前，美国FDA批准Alnylam公司的siRNA疗法Amvuttra（vutrisiran）扩展适应症，治疗ATTR-CM成人患者。Vutrisiran是一款皮下给药的siRNA疗法，基于Alnylam的增强稳定化学（ESC）-GalNAc偶联递送平台设计，增加了效力和代谢稳定性。在3期临床试验中，它将患者的全因死亡率和复发性心血管事件的风险降低了28%（HR=0.72，95% CI：0.56-0.93，P=0.01）。新闻稿指出，vutrisiran是可同时治疗ATTR淀粉样变性患者的多发性神经病（polyneuropathy）和心肌病的首款FDA批准疗法。

#FDA批准 #siRNA疗法 #ATTR-CM #3期临床试验 #患者死亡率 #Alnylam #基因治疗

5个月前

2月19日，拜耳的基因治疗子公司AskBio宣布，用于治疗帕金森病的在研基因疗法AB-1005已获得美国FDA授予的再生医学先进疗法认定。AB-1005是旨在减缓帕金森病情进展并改善患者运动结果的试验性基因疗法。

#基因治疗 #帕金森病 #再生医学先进疗法 #拜耳 #FDA认定

6个月前

今日，罗氏旗下基因泰克公司宣布，美国FDA已批准Evrysdi（risdiplam）片剂的新药申请，用于治疗脊髓性肌萎缩症患者。新闻稿指出，Evrysdi是首款改变SMA疾病进程的非侵入性治疗药物。Evrysdi（5 mg）片剂既可整片吞服，也可溶解于水中服用。这是首款治疗脊髓性肌萎缩症的片剂药物，其便捷的用药方式给脊髓性肌萎缩症患者和护理者提供更多自由和独立性。

#罗氏 #基因泰克 #基因治疗 #FDA批准 #Evrysdi #新药 #脊髓性肌萎缩症 #非侵入性治疗