背包健客2025-03-25 11:23:48只需三个月一针,显著降低患者死亡率 日前,美国FDA批准Alnylam公司的siRNA疗法Amvuttra(vutrisiran)扩展适应症,治疗ATTR-CM成人患者。Vutrisiran是一款皮下给药的siRNA疗法,基于Alnylam的增强稳定化学(ESC)-GalNAc偶联递送平台设计,增加了效力和代谢稳定性。 在3期临床试验中,它将患者的全因死亡率和复发性心血管事件的风险降低了28%
搜狐新闻(镜像)2025-02-21 12:30:12【 #复旦团队发现帕金森病全新治疗靶点 系全球首次】近期,复旦大学附属华山医院郁金泰团队通过5年的临床和基础研究获得重大科研突破,在全球首次发现了帕金森病全新治疗靶点FAM171A2。此次研究发现的全新治疗靶点和候选新药有望从疾病早期对帕金森病进行干预,延缓疾病进展。相关研究成果于北京时间2月21日在线发表于国际学术期刊Science(《科学》)。帕金森病是仅次于阿尔茨海默病的第二常见的神经退