背包健客
14小时前
全球首款儿童“小阴茎”治疗药申报临床 近日,长春高新子公司金赛药业宣布,其自主研发的GenSci141软膏临床试验申请已获国家药监局受理。 这款药物一旦获批,将成为全球首款专门用于改善儿童小阴茎的局部外用药物。 儿童“小阴茎”,到底多小才算小? “小阴茎”在医学上称为“先天性小阴茎”,通常指新生儿或儿童阴茎长度明显低于同年龄、同种族正常范围。 然而,国内外目前缺乏统一的诊断标准:日本以长度<1.5cm为界,欧洲标准为<1.8cm,巴西则放宽至<2.7cm。国际常用诊断阈值为<2.0cm。 我国目前仍参考2010年的调研数据,尚未建立本土化的最新标准。这也导致临床诊断存在较大模糊性。 就诊率低、认知不足,许多孩子错过治疗期 “临床上主动来看这个问题的家庭并不多。”一位三甲医院儿保科医生表示,“很多家长不了解、不重视,甚至不认为这是病。” 另一名泌尿外科医生指出,随着儿童包皮手术增多,越来越多的小阴茎问题在临床中被发现,尤其常见于肥胖儿童——阴茎被埋藏在耻骨前脂肪中,外观短小。 遗憾的是,不少患儿就诊时已接近青春期结束,错过了药物干预的最佳时机。 无药可用?临床长期“超说明书”治疗 目前,国内外均没有专门针对儿童小阴茎的批准药物。 临床上常用雄激素类药物进行干预,但均属于“超说明书使用”,缺乏明确的用药指南与安全数据支持。 “我们只能凭经验尝试,同时担心激素对孩子内分泌系统的长期影响。”一位儿科医生坦言。 新药是什么?如何起作用? GenSci141是一种双氢睾酮软膏,通过透皮吸收,直接作用于阴茎局部,促进组织生长发育。 它瞄准的是因激素缺乏或酶缺陷导致的小阴茎,有望为这类患儿提供首款规范治疗选择。 “如果临床试验能明确最佳使用年龄、疗效和安全性,将极大推动临床规范化治疗。”医生表示。 是蓝海市场,还是需冷静看待? 虽然小阴茎属于罕见病,但参考生长激素市场的崛起——从罕见病治疗扩展到身材管理,最终形成百亿规模,业内认为该领域存在潜力。 不过也有医生提醒:“儿童生殖器发育问题非常敏感,如果过度强调或商业化,可能引发不必要的焦虑。必须在科学指引下,谨慎推进。” 下一步:等待临床试验 目前该药仅获临床试验受理,距离上市仍有多步审批与试验阶段。 但对于长期以来缺乏标准治疗的家庭与医生来说,这已是迈向“有药可医”的第一步。