#siRNA疗法

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背包健客
1个月前
近期，发表在《美国心脏病学会杂志》的HELIOS-B研究42个月随访结果给转甲状腺素蛋白淀粉样变心肌病（ATTR-CM）患者带来治疗希望。 研究结果显示，相比于安慰剂，每3个月皮下注射一次vutrisiran（siRNA疗法），能显著将ATTR-CM患者全因死亡风险降低36%、心血管死亡风险降低33%，并改善心血管结局。
#HELIOS-B研究 #甲状腺素蛋白淀粉样变心肌病 #siRNA疗法 #vutrisiran #心血管结局
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背包健客
2个月前
中美瑞康宣布，其在研siRNA疗法RAG-17的IIT临床试验结果积极，有望延缓家族性肌萎缩侧索硬化（渐冻症）患者的功能衰退速度。 RAG-17治疗显著降低了患者脑脊液中的SOD1蛋白水平，6名患者中有5人的降幅超过50%，证实了其对中枢神经系统的有效靶向作用。
#中美瑞康 #siRNA疗法 #IIT临床试验 #家族性肌萎缩侧索硬化 #渐冻症 #SOD1蛋白 #中枢神经系统
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背包健客
3个月前
只需三个月一针，显著降低患者死亡率 日前，美国FDA批准Alnylam公司的siRNA疗法Amvuttra（vutrisiran）扩展适应症，治疗ATTR-CM成人患者。Vutrisiran是一款皮下给药的siRNA疗法，基于Alnylam的增强稳定化学（ESC）-GalNAc偶联递送平台设计，增加了效力和代谢稳定性。 在3期临床试验中，它将患者的全因死亡率和复发性心血管事件的风险降低了28%（HR=0.72，95% CI：0.56-0.93，P=0.01）。 新闻稿指出，vutrisiran是可同时治疗ATTR淀粉样变性患者的多发性神经病（polyneuropathy）和心肌病的首款FDA批准疗法。
#FDA批准 #siRNA疗法 #ATTR-CM #3期临床试验 #患者死亡率 #Alnylam #基因治疗