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3个月前

中美瑞康宣布，其在研siRNA疗法RAG-17的IIT临床试验结果积极，有望延缓家族性肌萎缩侧索硬化（渐冻症）患者的功能衰退速度。 RAG-17治疗显著降低了患者脑脊液中的SOD1蛋白水平，6名患者中有5人的降幅超过50%，证实了其对中枢神经系统的有效靶向作用。

#中美瑞康 #siRNA疗法 #IIT临床试验 #家族性肌萎缩侧索硬化 #渐冻症 #SOD1蛋白 #中枢神经系统

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