#ATTR-CM

背包健客

3个月前

只需三个月一针，显著降低患者死亡率日前，美国FDA批准Alnylam公司的siRNA疗法Amvuttra（vutrisiran）扩展适应症，治疗ATTR-CM成人患者。Vutrisiran是一款皮下给药的siRNA疗法，基于Alnylam的增强稳定化学（ESC）-GalNAc偶联递送平台设计，增加了效力和代谢稳定性。在3期临床试验中，它将患者的全因死亡率和复发性心血管事件的风险降低了28%（HR=0.72，95% CI：0.56-0.93，P=0.01）。新闻稿指出，vutrisiran是可同时治疗ATTR淀粉样变性患者的多发性神经病（polyneuropathy）和心肌病的首款FDA批准疗法。

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背包健客

4个月前

今天，BridgeBio Pharma宣布，欧盟批准Beyonttra（acoramidis），用于治疗伴有心肌病的野生型或变异型转甲状腺素蛋白介导的淀粉样变性（ATTR-CM）成人患者。新闻稿指出，acoramidis是在美国和欧盟首个在药物标签上标注可几乎完全稳定转甲状腺素蛋白（TTR）的获批疗法。值得一提的是，该疗法曾被行业媒体Evaluate列为2024年有望获批的10大潜在重磅疗法之一。

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