背包健客2025-03-25 11:23:48只需三个月一针,显著降低患者死亡率 日前,美国FDA批准Alnylam公司的siRNA疗法Amvuttra(vutrisiran)扩展适应症,治疗ATTR-CM成人患者。Vutrisiran是一款皮下给药的siRNA疗法,基于Alnylam的增强稳定化学(ESC)-GalNAc偶联递送平台设计,增加了效力和代谢稳定性。 在3期临床试验中,它将患者的全因死亡率和复发性心血管事件的风险降低了28%
背包健客2025-01-16 12:56:04克罗恩病重磅疗法获FDA批准 今日,礼来宣布,美国FDA已批准其药品Omvoh(mirikizumab)用于治疗成人中度至重度活动性克罗恩病。 临床试验结果显示,第一年达到临床缓解和内镜缓解的患者,在开放标签扩展试验中接受治疗一年后(即连续治疗两年),近90%的患者维持了临床缓解。值得一提的是,Evalulate曾将此款疗法列为10大潜在重磅疗法之一。 Omvoh是15年来首个在获批时公开两