背包健客2025-04-13 12:13:42中美瑞康宣布,其在研siRNA疗法RAG-17的IIT临床试验结果积极,有望延缓家族性肌萎缩侧索硬化(渐冻症)患者的功能衰退速度。 RAG-17治疗显著降低了患者脑脊液中的SOD1蛋白水平,6名患者中有5人的降幅超过50%,证实了其对中枢神经系统的有效靶向作用。
背包健客2025-03-25 11:23:48只需三个月一针,显著降低患者死亡率 日前,美国FDA批准Alnylam公司的siRNA疗法Amvuttra(vutrisiran)扩展适应症,治疗ATTR-CM成人患者。Vutrisiran是一款皮下给药的siRNA疗法,基于Alnylam的增强稳定化学(ESC)-GalNAc偶联递送平台设计,增加了效力和代谢稳定性。 在3期临床试验中,它将患者的全因死亡率和复发性心血管事件的风险降低了28%