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背包健客

23小时前

2025年7月18日，FDA发布公告称：鉴于3例可能与相关产品有关的死亡事件，已对Sarepta Therapeutics针对肢带型肌营养不良症（LGMD）的在研基因治疗临床试验实施临床暂停；同时撤销Sarepta的AAVrh74平台技术认定； FDA领导层与Sarepta会面，要求其今日自愿停止Elevidys的所有发货，但该公司拒绝执行。将继续追踪调查该公司基因疗法“致人死亡在内的严重不良后果”事件，并评估是否需要采取进一步的监管措施。

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