#siRNA疗法

近期，发表在《美国心脏病学会杂志》的HELIOS-B研究42个月随访结果给转甲状腺素蛋白淀粉样变心肌病（ATTR-CM）患者带来治疗希望。 研究结果显示，相比于安慰剂，每3个月皮下注射一次vutrisiran（siRNA疗法），能显著将ATTR-CM患者全因死亡风险降低36%、心血管死亡风险降低33%，并改善心血管结局。

中美瑞康宣布，其在研siRNA疗法RAG-17的IIT临床试验结果积极，有望延缓家族性肌萎缩侧索硬化（渐冻症）患者的功能衰退速度。 RAG-17治疗显著降低了患者脑脊液中的SOD1蛋白水平，6名患者中有5人的降幅超过50%，证实了其对中枢神经系统的有效靶向作用。

只需三个月一针，显著降低患者死亡率 日前，美国FDA批准Alnylam公司的siRNA疗法Amvuttra（vutrisiran）扩展适应症，治疗ATTR-CM成人患者。Vutrisiran是一款皮下给药的siRNA疗法，基于Alnylam的增强稳定化学（ESC）-GalNAc偶联递送平台设计，增加了效力和代谢稳定性。 在3期临床试验中，它将患者的全因死亡率和复发性心血管事件的风险降低了28%