背包健客2025-04-13 12:13:42中美瑞康宣布，其在研siRNA疗法RAG-17的IIT临床试验结果积极，有望延缓家族性肌萎缩侧索硬化（渐冻症）患者的功能衰退速度。 RAG-17治疗显著降低了患者脑脊液中的SOD1蛋白水平，6名患者中有5人的降幅超过50%，证实了其对中枢神经系统的有效靶向作用。#中美瑞康#siRNA疗法#IIT临床试验
背包健客2024-12-31 04:38:24蔡磊夫妇500万奖励渐冻症科学家 12月30日，渐冻症抗争者蔡磊和妻子段睿在直播间揭晓2024年度“生命科学破冰奖”，中美瑞康创始人兼CEO李龙承获奖。该奖项旨在表彰李龙承博士在渐冻症（ALS，肌萎缩侧索硬化症）药物研发领域做出的杰出贡献，特别是他在SOD1和FUS两种基因型渐冻症治疗研究中取得的突破性进展。 蔡磊借助AI演讲：“生命在倒计时，与其等死，不如战斗！”#蔡磊#段睿#渐冻症
