#IIT临床试验

中美瑞康宣布，其在研siRNA疗法RAG-17的IIT临床试验结果积极，有望延缓家族性肌萎缩侧索硬化（渐冻症）患者的功能衰退速度。 RAG-17治疗显著降低了患者脑脊液中的SOD1蛋白水平，6名患者中有5人的降幅超过50%，证实了其对中枢神经系统的有效靶向作用。