#基因编辑

1个月前

借助基因编辑有可能“一针治愈”高血脂” 2025年11月8日发表于NEJM 的原创研究，报告了人类历史上首次使用CRISPR-Cas9技术在体内针对肝脏血管生成素样蛋白3 （ANGPTL3）基因进行基因编辑的临床试验结果显示疗效非常显著，血脂水平显著下下降传统降脂药（如他汀、PCSK9抑制剂、Evinantiromab等）需要终身服用，而基因编辑有可能可以实现“一次治疗、永久生效” 血管生成素样蛋白3是一种主要由肝脏分泌的蛋白，它会抑制脂蛋白脂酶（LPL）和内皮脂酶的活性，导致血液中甘油三酯（TG）和低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）升高人群中天然存在ANGPTL3基因“失活突变”的人，一生中LDL-C和甘油三酯都显著降低，冠心病风险降低约30-40%，而且没有发现明显副作用因此，研究团队开发了CTX310：一种脂质纳米颗粒（LNP）包裹的CRISPR-Cas9系统（Cas9 mRNA + 针对ANGPTL3的guide RNA），静脉单次输注后进入肝细胞，在DNA水平上破坏ANGPTL3基因，使其永久失活结果显示疗效非常显著，且呈剂量依赖性，几乎完全模拟了天然ANGPTL3失活突变人群的表型降脂效果在给药后15天内迅速出现，并保持持久，随访期间未反弹在第30天测量血浆ANGPTL3蛋白水平个血脂水平的变化其中在最高剂量组（0.7–0.8 mg/kg）： 1）ANGPTL3蛋白平均下降 **73%（最高89%） 2）甘油三酯（TG）平均下降 55%（最高84%） 3）LDL-C 平均下降 49%（最高87%）关于安全性，无治疗相关的严重不良事件，无剂量限制性毒性最常见的不良事件是轻中度的输注相关反应（发热、寒战、头痛等），经对症处理后迅速缓解肝酶（ALT/AST）短暂轻度升高，但很快恢复正常，无临床意义无脱靶编辑（off-target editing）或基因组不稳定性的证据这是人类首次用CRISPR-Cas9成功在肝脏实现高效、持久的基因敲除，并直接转化为临床获益，即大幅降低LDL和甘油三酯此研究有可能彻底改变心血管疾病预防模式，尤其是对那些药物控制不住的患者试验证明LNP递送的CRISPR系统在人体内的安全性远超预期，为后续针对PCSK9、LPA（脂蛋白(a)）等基因的治疗铺平道路传统降脂药（如他汀、PCSK9抑制剂、Evinantiromab等）需要终身服用，而基因编辑有可能可以实现“一次治疗、永久生效” 这篇里程碑式研究标志着CRISPR基因编辑从“实验室概念”真正走向“临床现实” 在未来几年内有望进入更大规模的2/3期试验，用于预防心脏病和卒中

#基因编辑 #高血脂 #CRISPR-Cas9 #ANGPTL3 #降脂

5个月前

今年只生了一个娃，突然在想，等 gen alpha 开始生育下一代时，基因筛选估计早就成了标配，而且基因歧视会比想象中的更快蔓延。你能接受自己的孩子生下来就比别人的更弱吗，不能吧。 nucleus 这类公司现在已经遍地开花了，有筛选就必然有编辑，后者会在一些法律模糊地带涌现，整个人类基因库必然发生不可逆的改变。我觉得再过20年就会看到这一切发生。

#基因筛选 #基因歧视 #生育 #基因编辑 #人类基因库

5个月前

🚨 FDA局長馬提・馬卡里博士（Dr. Marty Makary）： ⚠️拜登政府將美國病患的血液樣本送往中國外包實驗室進行基因編輯，再重新使用在美國人的身上！⚠️ 🧬 怎麼可能會發生這種事？「天啊，人們難道不了解這其中潛在的國家安全風險嗎？」⁉️

#FDA #马提・马卡里 #基因编辑 #中国外包实验室 #国家安全风险

6个月前

她突然凑近问我：“听说你是大学生，学的具体是哪一科呀？” 我后背一凉，支支吾吾道：“就……大家都学的那……” 女生眼睛亮起来：“是量子物理吗？超弦理论、暗物质，那可是宇宙尽头的浪漫！” 我声音发虚：“不是……” “那肯定是人工智能吧？深度学习、AGI，站在时代浪潮尖端！”她兴致勃勃。 “不……” 我死死盯着桌子，恨不得把木纹盯出个黑洞。 “难道是基因编辑？CRISPR 一剪子下去就能改写未来，这么酷你也不好意思说？” “我……我不喜欢动刀子……” 女生沉默两秒，突然瞪大眼睛：“你该不会……在搞火箭工程吧？‘让人类成为多行星物种’！” 她探究的目光像探照灯打在我脸上，我浑身不自在，心跳加速。我死死掐住大腿，从牙缝里挤出蚊子般的颤音：“都……都不是！” 空气突然安静。女生笑容凝固，声音陡然降温：“那你——到底学什么专业？” “大学专业又能有多少特别的？”她的话像冰锥扎进心脏。我膝盖一软，差点跪倒，眼眶泛红，带着哭腔说： “我……我学的是……文学。” 整个自习室瞬间死寂，只剩翻书声沙沙作响。周围同学投来怜悯的目光，仿佛看到我在招聘会上被 HR 掠过。我死死捂住脸，指缝里渗出滚烫的窘迫。女生抓起书包转身要走。我哭喊着拽住她衣角：“求你别走！我们文科真的很重要！” 围观人群爆发出嗤笑，我却抱得更紧： “不许笑我们文科！就业冷又怎么样！起薪低又怎么样！ ——是我们在解读人类的悲欢，书写文明的记忆，给冰冷科技装上灵魂，给钢铁星球点亮故事！没有文科，世界只剩公式与电路图；有了文科，才有莎士比亚的月光、鲁迅的呐喊、黑格尔的思辨！我们文科真的很重要！” （此刻远处传来辅导员的脚步声和一声叹息：“又是学文学的……”）

#大学生 #学科选择 #量子物理 #人工智能 #基因编辑

7个月前

贺建奎开始把基因剪辑和GENE币结合。

#基因编辑 #贺建奎 #区块链 #GENE币

东方网-澎湃新闻

7个月前

中国原创“地贫”基因编辑疗法新进展：复旦儿科医院治愈4名...

#地中海贫血 #基因编辑 #复旦大学 #儿科医院 #中国科研进展

东方网-东方网

7个月前

中国原创基因编辑技术成功治疗一名重型地中海贫血女孩

#基因编辑 #地中海贫血 #中国原创技术

7个月前

“你要是再敢这样说 Cathy，我就亲自把你后代的基因进行编辑。” 这种威胁，居然出自一个自称科学家的人嘴里？我们总是无端仰望他人，结果只是在助长他们的傲慢与暴虐。威胁他人能代表所谓的爱情？😡

#基因编辑 #科学伦理 #威胁行为 #傲慢 #虚荣 #爱情

9个月前

基因编辑猪肾成功移植人体 3月12日，在中国科学院院士窦科峰的指导下，西京医院泌尿外科主任秦卫军团队及全院二十余个学科专家组成的医疗团队，将一个多基因编辑猪的肾脏，移植到一位终末期肾病患者体内。据了解，此次手术由我国科学家独立自主实施，为亚洲首例、全球第五例。

#基因编辑 #器官移植 #猪肾移植 #中国科学院 #窦科峰 #秦卫军 #西京医院 #终末期肾病 #亚洲首例

环球网-新华网

10个月前

新基因编辑疗法有望用于多种遗传疾病治疗

目前，基因编辑疗法已经被用于治疗某些罕见的遗传疾病，但其基本机制主要是通过破坏或使有缺陷的基因失活，而不是直接修复导致疾病的基因突变，并且这些疗法费用高昂。

#基因编辑 #遗传疾病 #新疗法

新华网-新华网

10个月前

敲除这两个基因作物将更好抵御寄生植物

敲除这两个基因作物将更好抵御寄生植物-

#基因编辑 #作物抗性 #寄生植物

新华网-新华网

10个月前

中国研究人员培育出能存活至成年的“双父”小鼠

中国研究人员培育出能存活至成年的“双父”小鼠-

#双父小鼠 #中国研究 #基因编辑 #动物实验 #生命科学

11个月前

全球首例！成功将基因编辑的猪肝脏原位植入到脑死亡患者体内据澎湃新闻报道，1月7日，空军军医大学西京医院肝胆外科窦科峰院士领衔，全院十余个学科专家团队联合，成功将基因编辑猪的肝脏原位植入到脑死亡患者体内，在国际上首次实现基因编辑猪肝脏对人体肝脏完全替代。目前，在医护团队精心治疗护理下，受者已平稳进入术后第十天。西京医院肝胆外科杨诏旭副主任介绍，十天观察期内，脑死亡受者生命体征平稳，效果超出预期。后续，将进一步优化手术、抗排斥等细节方案，持续探索基因编辑猪肝脏功能。据悉，西京医院异种移植团队自2013年首次开展基因编辑猪—猴异种肝移植以来，经过十多年系列研究，陆续完成肝、肾、心等多种类型异种器官移植，以及皮肤、神经、角膜等多种类型异种组织移植，为未来临床应用提供重要理论依据及技术支撑。

#基因编辑 #猪肝移植 #医疗突破 #脑死亡 #国际首例