背包健客2025-02-20 20:39:50日前，ltragenyx Pharmaceutical宣布，美国FDA已受理其AAV基因疗法UX111（ABO-102）用于治疗IIIA型黏多糖贮积症患者的生物制品许可申请，并授予优先审评资格。该申请的PDUFA日期为2025年8月18日。 如果获得批准，UX111将成为获美国FDA批准用以治疗MPS IIIA的首款疗法。#Ultragenyx#FDA#基因疗法
