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日前，ltragenyx Pharmaceutical宣布，美国FDA已受理其AAV基因疗法UX111（ABO-102）用于治疗IIIA型黏多糖贮积症患者的生物制品许可申请，并授予优先审评资格。该申请的PDUFA日期为2025年8月18日。 如果获得批准，UX111将成为获美国FDA批准用以治疗MPS IIIA的首款疗法。