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5个月前

日前，ltragenyx Pharmaceutical宣布，美国FDA已受理其AAV基因疗法UX111（ABO-102）用于治疗IIIA型黏多糖贮积症患者的生物制品许可申请，并授予优先审评资格。该申请的PDUFA日期为2025年8月18日。 如果获得批准，UX111将成为获美国FDA批准用以治疗MPS IIIA的首款疗法。

#Ultragenyx #FDA #基因疗法 #IIIA型黏多糖贮积症 #生物制品许可 #UX111 #优先审评

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4周前

2025年7月18日，FDA发布公告称： 鉴于3例可能与相关产品有关的死亡事件，已对Sarepta Therapeutics针对肢带型肌营养不良症（LGMD）的在研基因治疗临床试验实施临床暂停； 同时撤销Sarepta的AAVrh74平台技术认定； FDA领导层与Sarepta会面，要求其今日自愿停止Elevidys的所有发货，但该公司拒绝执行。 将继续追踪调查该公司基因疗法“致人死亡在内的

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4周前

🚨 FDA局長馬提・馬卡里博士（Dr. Marty Makary）： ⚠️拜登政府將美國病患的血液樣本送往中國外包實驗室進行基因編輯，再重新使用在美國人的身上！⚠️ 🧬 怎麼可能會發生這種事？ 「天啊，人們難道不了解這其中潛在的國家安全風險嗎？」⁉️

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2个月前

6月10日，第一三共申报的注射用德曲妥珠单抗（T-DXd, DS-8201a），获中国国家药监局拟纳入优先审评。 拟定适应症为：单药适用于治疗既往接受过一种治疗方案的局部晚期或转移性HER2阳性成人胃或胃食管结合部腺癌患者。

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2个月前

今日，恒瑞医药1类新药注射用瑞康曲妥珠单抗的上市申请，已在获得批准。 该项上市申请此前已经被中国国家药监局药品审评中心（CDE）纳入优先审评。 适应症为：单药适用于治疗存在HER2激活突变且既往接受过至少一种系统治疗的不可切除的局部晚期或转移性非小细胞肺癌成人患者。

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2个月前

今日，大冢制药宣布，美国FDA已受理其在研单抗sibeprenlimab的生物制品许可申请（BLA），用于治疗免疫球蛋白A（IgA）肾病成人患者。 FDA并授予该申请优先审评资格，PDUFA日期为2025年11月28日。 若获批，sibeprenlimab将为患者提供一种每四周一次、便捷的预充式单剂量皮下注射剂，适用于居家自我给药。