背包健客2025-02-20 20:25:322月19日，拜耳的基因治疗子公司AskBio宣布，用于治疗帕金森病的在研基因疗法AB-1005已获得美国FDA授予的再生医学先进疗法认定。AB-1005是旨在减缓帕金森病情进展并改善患者运动结果的试验性基因疗法。#基因治疗#帕金森病#再生医学先进疗法#拜耳#FDA认定
背包健客2025-02-13 14:48:20今日，罗氏旗下基因泰克公司宣布，美国FDA已批准Evrysdi（risdiplam）片剂的新药申请，用于治疗脊髓性肌萎缩症患者。 新闻稿指出，Evrysdi是首款改变SMA疾病进程的非侵入性治疗药物。Evrysdi（5 mg）片剂既可整片吞服，也可溶解于水中服用。 这是首款治疗脊髓性肌萎缩症的片剂药物，其便捷的用药方式给脊髓性肌萎缩症患者和护理者提供更多自由和独立性。#罗氏#基因泰克#基因治疗#FDA批准#Evrysdi#新药#脊髓性肌萎缩症#非侵入性治疗
