#杜氏肌营养不良症

背包健客

3周前

今日，Italfarmaco宣布，欧盟委员会已授予旗下创新口服组蛋白去乙酰化酶抑制剂Duvyzat（givinostat）有条件上市许可。与糖皮质激素联合使用，用于治疗年满6岁及以上、可行走的杜氏肌营养不良症患者，无论其致病基因突变类型为何。

#Italfarmaco #欧盟委员会 #口服组蛋白去乙酰化酶抑制剂 #Duvyzat #givinostat #有条件上市许可 #糖皮质激素 #杜氏肌营养不良症

背包健客

3个月前

今日，Capricor Therapeutics公司宣布，美国FDA已受理其为潜在“first-in-class”细胞疗法deramiocel递交的生物制品许可申请（BLA），用于治疗患有杜氏肌营养不良症（DMD）心肌病的患者。此外，FDA授予该BLA优先审评资格，预计在2025年8月31日之前完成审评。如果获批，deramiocel将成为治疗DMD心肌病的首款获批疗法。

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