近日 ，Agios Pharmaceuticals宣布，美国FDA已批准口服丙酮酸激酶（PK）激活剂Aqvesme（mitapivat）用于治疗α型或β型地中海贫血成年患者。 根据新闻稿，mitapivat为首款同时获FDA批准用于治疗非输血依赖型和输血依赖型α或β地中海贫血的药物。