背包健客 1 关注者 关注 2个月前 日前,PTC Therapeutics宣布,旗下药物Sephience(sepiapterin)已获欧盟委员会批准,用于治疗所有年龄段、不同严重程度的苯丙酮尿症(PKU)患者。 该批准主要基于3期APHENITY试验中观察到的具有高度统计学意义的疗效结果,以及在APHENITY长期扩展研究中展现的持久疗效和改善患者饮食限制的能力。 美国FDA正在对该疗法的新药申请(NDA)进行审评,预计于20 前往原网页查看