背包健客 1 关注者 关注 2个月前 日前Cycle Pharmaceuticals宣布,美国FDA批准小分子药物Harliku(nitisinone)片剂用于降低成人尿黑酸尿症(AKU)患者尿液中尿黑酸(HGA)水平。 根据新闻稿,Harliku成为首款获得FDA批准用于治疗AKU的药物。 AKU是一种极罕见的遗传代谢病,患者体内HGA堆积可引发骨关节炎、褐黄病(ochronosis),以及肾脏和心脏并发症等严重问题。 前往原网页查看