婴儿型庞贝病有望“一针治本”

长期以来，庞贝病的治疗极具挑战性。其主流治疗手段酶替代疗法虽在某种程度上极大改善了患者的生存状况，但却无法根治疾病，且存在局限性，因此亟待开发更长效、精准的治疗手段。